داروی آلزایمر توسط اف‌دی‌ای تایید شد

اعتمادآنلاین| در تصمیمی بحث‌برانگیز که برخی کارشناسان را شوکه کرد، سازمان غذا و داروی آمریکا رأی گروهی از مشاوران را نادیده گرفت تا به این نتیجه برسد آدوکانوماب، دارویی ساخت شرکت بایوژن، شایسته تأیید برای عرضه در بازار است. این تصمیم با وجود شواهد ناچیز و متناقض حاصل از دو کارآزمایی بالینی بزرگ درباره قابلیت دارو در کاهش زوال شناختی بیماران گرفته شد. در اعلام این تصمیم، سازمان غذا و دارو تأیید کرد که مطالعات انجام‌شده روی بیماران مبتلا به مراحل اولیه بیماری فقدان اطمینان باقی‌مانده درباره مزیت‌های بالینی دارو را برطرف کرد.

به گزارش زومیت، سازمان غذا و دارو براساس شواهدی قوی که نشان می‌داد آدوکانوماب پروتئین بتاآمیلوئید را در مغز بیماران پاک‌سازی می‌کند، تصمیم گرفت داروی مذکور را تأیید کند که با نام آدوهلم وارد بازار می‌شود. در مغز افراد مبتلا به آلزایمر، شکلی سمّی از پروتئین بتاآمیلوئید تجمع پیدا می‌کند که تصور می‌شود علت آسیب عصبی بیماران باشد.

به‌گزارش ساینس، در سال‌های اخیر چندین دارو که آمیلوئید را هدف قرار می‌دادند، نتوانستند در کارآزمایی‌های بالینی بزرگ مزیتی نشان دهند. تصمیم سازمان غذا و دارو که برخی از پژوهشگران و گروه‌های حمایت از بیماران از آن استقبال کردند، موجب نگرانی برخی دیگر از تضعیف خطرناک استانداردهای تأیید دارو شده است. جوزف راس، کارشناس سیاست‌های تنظیمی سازمان غذا و دارو در دانشکده پزشکی ییل می‌گوید: «این تأیید عواقب هولناکی برای سازمان و به‌طورکلی، سیستم مراقبت‌های بهداشتی ما خواهد داشت.» او می‌گوید بی‌سابقه است که سازمان در آخرین لحظه از فرایند استاندارد تأیید به مسیری تسریع‌شده تغییر جهت دهد که به پیشرفت‌های بالینی نیاز ندارد و درعوض، متکی‌بر نقطه پایانی جایگزین یعنی بتاآمیلوئید است. وی اضافه می‌کند ارائه‌دهندگان بیمه درمانی و بیماران اکنون باید هزینه درمانی تأییدنشده را تقبل کنند.

سازمان غذا و دارو برای تأیید مزیت دارو، بایوژن را به تکمیل کارآزمایی بالینی پس از تأیید ملزم کرده است. دو کارآزمایی بزرگ قبلی شرکت که بیش از 3 هزار نفر در 20 کشور را شامل می‌شد، نتایج مبهمی حاصل کرده‌اند.

در سال 2019 پس از آنکه تجزیه‌و‌تحلیل موقت داده‌ها نشان می‌داد دارو فایده‌ای برای بیماران ندارد، بایوژن و شرکت دارویی ژاپنی ایزای، تولیدکنندگان مشترک آدوکانوماب، اعلام کردند هر دو کارآزمایی را متوقف کرده‌اند. در اواخر همان سال، آن‌ها تغییر جهت و براساس داده‌های جدید بیماران تجزیه‌و‌تحلیل دیگری ارائه دادند. در تجزیه‌و‌تحلیل جدید، یکی از مطالعات کاهش 22 درصدی را در زوال شناختی گروه دریافت‌کننده بیشتر از دو دُز آدوکانوماب درمقایسه‌با گروه دریافت‌کننده دارونما نشان داد. مطالعه دوم همچنان هیچ مزیتی نشان نداد.

این تغییر روند موجب سردرگمی و تردید بسیاری از پژوهشگران شد. برخی از سازمان غذا و دارو خواستند قبل از تأیید، شرکت را به انجام کارآزمایی بزرگ دیگری ملزم کند با این استدلال که نشان نداده است مزایای بالقوه حاصل از دارو از خطر عوارض جانبی آن ازجمله تورم مغز بیشتر است.

در جلسه‌ای که سازمان غذا و دارو با مشارکت کمیته مشورتی مستقلی در نوامبر 2020 تشکیل داد، کارشناسان با اکثریت قاطع رأی دادند که داده‌های حاصل از کارآزمایی شواهد اولیه‌ای از اثربخشی دارو نیست؛ ازاین‌رو، درباره امکان تأیید سریع براساس کاهش آمیلوئید بحث نشد.

سازمان غذا و دارو به‌ندرت برخلاف توصیه مشاورانش عمل می‌کند. در تجزیه‌و‌تحلیلی از رأی‌های سازمان غذا و دارو بین سا‌ل‌های 2008 تا 2015، راس و همکارانش دریافتند 89 درصد از تصمیمات اتخاذشده درباره تصویب دارو با توصیه‌های کمیته مشورتی مطابقت داشته است. از بین تصمیماتی که همخوانی وجود نداشت، 77 درصد شامل مواردی بود که در آن کمیته دارویی را تأیید کرده بودند؛ اما سازمان تصمیم می‌گرفت آن را رد کند.

بیلی دان، مدیر دفتر علوم اعصاب در مرکز تحقیقات و ارزیابی داروی سازمان غذا و دارو، در نامه‌ای به کمیته مشورتی سازمان غذا و دارو برای توجیه این تغییر رویه بر نیاز شدید به داشتن درمان‌هایی برای آلزایمر اشاره کرد. برخی از پژوهشگران و گروه‌های حمایتی از این تصمیم حمایت کرده‌اند؛ اما درعین‌حال تصدیق کرده‌اند که آدوهلم فاصله زیادی با درمانی کامل برای آلزایمر دارد. ماریا کاریلو، مدیر سازمان غیرانتفاعی انجمن آلزایمر در آمریکا، در بیانیه‌ای گفت تاریخ به ما نشان داده است تأیید اولین دارو در کلاس جدیدی از داروها مشوقی برای ادامه کار در آن زمینه است.

مبارزه با زوال شناختی ازطریق تخریب پلاک‌های آمیلوئید مدت‌ها استراتژی اصلی در توسعه داروهای آلزایمر بوده است. ریچارد هودز، مدیر مؤسسه ملی پیری در آمریکا، می‌گوید این تصمیم انگیزه‌ای برای ادامه این خط از پژوهش‌ها خواهد بود. بااین‌حال، او خاطرنشان می‌کند استراتژی‌های درمان آلزایمر به‌سرعت در حال فاصله‌گرفتن از آمیلوئید و استفاده از رویکردهای دیگر است.

داروهای دیگری که آمیلوئید را هدف قرار می‌دهند، نیز در خط‌تولید قرار دارند. آنتی‌بادی تولیدشده شرکت ایلای لی‌لی اند کامپنی به نام دوننماب در کارآزمایی مرحله دوم مزیت‌هایی نشان داده است که ماه مارس در مجله The New England Journal of Medicine توصیف شد. این شرکت در حال گسترس کارآزمایی در حال انجام خود است که امید دارد نتایج آن‌ها را در سال 2023 تأیید کند. مطالعه مرحله سومی از آنتی‌بادی ضدآمیلوئید دیگری (lecanemab) نیز تابستان گذشته آغاز شد که مشترکا بایوژن و ایزای توسعه داده‌اند.